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美高梅国际:许多罕见疾病的发病机制已被破解

时间:2020/6/16 5:42:01  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要:吴解释说,目前,许多罕见疾病的发病机制已被破解,但在治疗方法上存在诸多局限。例如,用于治疗酶缺乏等罕见疾病的酶药物。酶是一类由活细胞产生的具有催化作用的有机化合物。大多数酶是蛋白质,少数酶是核糖核酸。蛋白质容易消化,因此口服无效,注射同种异体蛋白质容易产生排斥反应。依靠大红细胞的...
吴解释说,目前,许多罕见疾病的发病机制已被破解,但在治疗方法上存在诸多局限。例如,用于治疗酶缺乏等罕见疾病的酶药物。酶是一类由活细胞产生的具有催化作用的有机化合物。大多数酶是蛋白质,少数酶是核糖核酸。蛋白质容易消化,因此口服无效,注射同种异体蛋白质容易产生排斥反应。依靠大红细胞的特性和生物相容性,酶类药物被装载到患者体内,非常适合治疗代谢性疾病和罕见疾病。

例如,苯丙酮尿症,一种罕见的疾病,在中国有大约120,000-150,000名患者。这种疾病是由人类肝脏中苯丙氨酸羟化酶的减少或功能缺陷引起的,这导致食物中的苯丙氨酸不能转化为酪氨酸。食物中的氨基酸和有害的代谢中间产物会在血管中积累,这会损害神经系统,最终导致智力下降甚至停止发育。这种类型的病人极度依赖食物疗法——从婴儿期开始,他们只能吃低苯丙氨酸或不含苯丙氨酸的特殊食物。

作为另一个例子,血友病患者体内的凝血因子有问题,所以关节、肌肉、皮下和内脏经常出血。如果他们没有接受足够的药物治疗,肌肉萎缩,运动功能障碍,甚至终身残疾将会发生。高晓菲说:“和苯丙酮尿症一样,理论上,凝血因子转移到红细胞可以更安全、持久和有效地治疗血友病患者。”

“未来,随着红细胞治疗技术的成熟和完善,它将为某些罕见疾病和代谢性疾病的治疗带来革命性的变化。”吴表示,红细胞疗法是传统口服和注射药物的有效替代疗法,但对于特定疾病的治疗效果,还需要更多的科学研究和临床试验来提高。

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